全 文 ：·学术探讨·
论中药复方药效研究
郭丽丽，王 阶
（中国中医科学院 广安门医院，北京１０００５３）
［摘要］ 中医药学与西医药学之间存在多种差异，在中医药理论指导下应用的中药有其自己的特点。辨证论
治是遣方用药的基础，配伍用药是中药应用的主要形式，方证相应是中药取效的关键，整合调节是中药的作用方
式。上述特点决定了中药药效评价不能照搬西药的方法和标准。运用现代技术和中药自身特点建立中药疗效评
价方法和标准体系是正确评价中药疗效的关键。质量稳定是药效评价的前提，病证结合动物模型是疗效评价必不
可少的工具，整合调节的作用方式要求药效指标的选择要多样化，避免主观误差的手段是利用数学模型和参数对
数据进行科学分析，作用机制的阐明还需要规范的临床药理实验提供数据。
［关键词］ 中药特点；药效评价
［中图分类号］Ｒ２８５５ ［文献标识码］Ａ ［文章编号］１００１５３０２（２００８）０７０８５１０３
［收稿日期］ ２００６１２２０
［基金项目］ 国家自然科学基金重大项目（９０２０９０１１）；国家重
点基础研究发展计划（９７３）项目（２００３ＣＢ５１７１０３）
［通讯作者］ 王阶，Ｔｅｌ：（０１０）６３０２５２５８，Ｅｍａｉｌ：ｗａｎｇｊｉｅ０１０３
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复方用药是中药应用的主要形式，临床有效性已为越来
越多的人所接受。但中药的药效评价存在诸多问题，是制约
中医药走向世界的主要因素之一。使中药药效评价既体现
中医药特色，又符合现代生命科学发展的要求是中医药走向
世界的关键一步。
１ 认识了解中药应用特点
１．１ 辨证论治
与西医的“致病因子”说不同，中医对疾病的认识是建立
在整体观念基础上的。认为各种原因引起的脏腑功能紊乱
是疾病的实质。中医用药是以辨“证”为前提的，“证”是指
与疾病有关的各种因素作用于不同个体后所引起的不同反
应状态，是对疾病过程中外在表现的分析概括，其实质是人
体在致病因子作用下应答反应的一个特定状态和表现，由于
机体对疾病的应答反应受致病因子的性质、强弱、数量、侵入
途径以及季节、地域与机体自身的机能状态、年龄、性别等因
素的制约，不同个体的应答状态是不一致的，随之表现出来
的“证”也会各不相同。这就是说，“证”是个体对致病因素
的特异应答反应，是个性化了的病理现象。“辨证”就是通过
机体应答反应的外在表现，分析归纳出机体的内部反应机
制，形成对疾病的整体认识，包括病因、病机、病位、病性、病
势等，为立法组方奠定基础。所谓“有诸内，必形诸外”，“透
过现象看到本质”是其理论所在。辨证是对疾病本质的分析
归纳，为求本之举，是论治的基础。辨证而治，有助于从根本
上控制病情［１］。
１．２ 配伍用药
与西医“见菌杀菌，见炎消炎，糖高降糖，脂高降脂”遣药
方式不同，中医强调立足于整体，重视脏腑功能、气血阴阳之
间的联系，如“善补阳者，必于阴中求阳…，善补阴者，必于阳
中求阴，则阴得阳升而泉源不竭”“善治血者，不求之有形之
血，而求之无形之气”…，这些论述都要求在处方遣药时，不
能单纯“头痛医头”，一定要综合考虑疾病涉及方面的标本缓
急及相互联系。遣方用药时使各部分分别针对证候发生的
主、次不同环节，从病因、主证候、主症状、次证候、次症状、兼
症等不同方面予以考虑，同时兼顾减毒、增效、引经、调和以
及脏腑、药物之间的功能协调等问题，一味药难于兼顾，通常
是几味药配伍应用，配伍用药是对药性和药理的一种优化，
不是几味药的简单加和。遵循“君臣佐使”“七情合和”配伍
原则，通过配伍使药各全其性，形成既有分工，又有合作的
有制之师，满足治疗原则所涉及的各个方面［２］。
１．３ 方证相应
与西医“对病治疗”的单成分、单靶点、线性作用方式不
同，中医“对证治疗”是多成分、多靶点、非线性作用。中医的
“证”是复杂的系统，对于复杂系统的复杂变化，所使用的
“方药”系统也具有复杂性。因此中药与病症的作用是两个
不同级别复杂系统间的互动作用，只有两个系统相吻合，疗
效才能展现。方证相应是指方剂的主治病证范畴及该方组
方之理法与病人所表现出来的主要病症或病机相符合。中
医治病强调“方证相应”，认为药物进入机体后，“证”对“方”
有亲和选择作用。若没有相应的“证”、“方”的这部分成分
就不能或难以发挥作用，疗效就降低。方证相应的原则要求
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第３３卷第７期
２００８年４月
中 国 中 药 杂 志
ＣｈｉｎａＪｏｕｒｎａｌｏｆＣｈｉｎｅｓｅＭａｔｅｒｉａＭｅｄｉｃａ
Ｖｏｌ．３３，Ｉｓｓｕｅ ７
Ａｐｒｉｌ，２００８
证不变，方亦不变，证变则方变［３］。
１．４ 整合调节
与西药对抗补充作用方式不同，中药治病不是以消除原
始致病因素及逆转病理变化为特长，而是从整体上着眼于各
种因素引起的机体反应状态，改善多个系统的功能失调，消
除病理产物的复合刺激，纠正病理偏颇，因势利导调动机体
抗病能力和调节适应能力，恢复内稳态，起到综合调节的结
果。“证”与多种理化指标的改变有着复杂的因果关系，很难
在特定的理化指标与特定的“证”之间找到特异性对应关系，
也就难于把方药对“证”的调理效应归结为对某项理化指标
的特异性作用，反过来，也无法把方药对某项理化指标的调
理作用解释为对某“证”的特异性功效。比起西药来要复杂
得多，往往存在着多次因果、一因多果、一果多因、多因多果
的交叉、非线性因果、混沌效应等多种情况，如果按“一对一”
的特异性作用关系来认识往往令人失望［４］。
中医药独特的理论和应用方式在治疗多种疾病方面显
示出优势，受到国际医药界的重视。但是在科技日益进步的
今天，如果中医药研究还停留在“司外揣内”的认识水平，单
凭经验和患者主诉来评价中药的疗效，排斥新技术的应用，
固步自封，中医药的科学性就会受到质疑，就不能获得应有
的国际地位。博采众家之长，走出一条既符合时代要求，又
不失中医药传统特色的新路是中医药发展方向，在中药疗效
评价方面尤其如此。
２ 关于中药药效评价
２．１ 质量控制
中药素有“丸散膏丹，神仙难辨”之说。这一方面说明了
中药组成的复杂性，另一方面也体现了中药质量的难于控制
性。但质量稳定可控是对药物的基本要求，质量不稳定，药
效就难于保证。但中药与西药不同。中药成分复杂，药效物
质可能是中药所含的原型成分，也可能是代谢后的产物，或
是几种微量成分的协同作用，亦或是如今未知结构或机制的
作用物质。因此要全面搞清复方的所有成分在今天是不可
能的也是不必要的。但这并不是说中药质量不能控制，而要
做到“有成分论”又不“唯成分论”，抓主要矛盾，将质量控制
在可操作范围内。以药效稳定，重复性好为基本标准。
２２ 毒性评价
药物防治疾病都具有两重性即治疗效应和毒性反应。
自古中医就认识到中药的毒性，并采用了炮制、配伍、制剂等
方法来减轻消除药物的毒性作用。但与西药毒性相比中药
毒性作用较小，尤其是方证相应、配伍合理时。但并不是说
中药没有毒性作用，只不过中药的治疗剂量与中毒剂量相差
较多，安全范围较大。一些人将中药误读为无毒，而不加辨
证地应用，产生了不应有的毒性反应，给中药造成不良影响。
由于毒效关系的存在，正确评价中药的毒性作用是中药药效
研究的一个方面。虽然中药临床应用历史悠久，毒性作用多
有记载和说明，但多不规范，对微观水平的毒性作用认识也
不足，因此应搞清有效剂量和中毒剂量的关系及毒性作用方
式后再进行药效研究。
２３ 模型制备
“方证相应”是中药取效的关键。尽管多年来许多科研
工作者致力于动物“证”的模型的研究，但“证”的概念本身
极其复杂，是对疾病过程动态描述后获得的总的认识，是一
个动态的概念，在不同的发展时期有不同的变化特点。在动
物身上复制人类疾病的“证”存在着种种困难，至今也未有国
际公认的“证”的模型。而且“证”的概念过于宽泛，因此需
要具体的病种作为载体。否则面对如此庞大的证候群，难于
达到预期效果。因此建立相应的“病证结合”动物模型是最
佳方式之一。可结合现有的单因素“病”制备动物模型，再叠
加其他与中医病因、病机相关因素制备复合“病证结合”动物
模型。在动物实验时做到“病证结合、方证相应”。以对降脂
药的筛选为例，若分析补肾为主要功效的降脂药功效时，可
以利用药物或手术造成肾功能降低的肾性高血脂模型；而对
于益气健脾为主要功效的药物可选用高脂饲料诱导的高脂
血症模型。只有如此才能得出方药的确切疗效。否则药不
对证，简单地套用西医的动物模型和检测指标，只能得出假
阴／阳性的结果，干扰对药物疗效的正确判断，得出错误的结
论［５］。
２４ 多指标评价
中医治病重在求本，属于深度治疗范围。在中医理论指
导下应用的中药具有多效性，能多方面调理紊乱的机体功
能，具有“祛邪不伤正”的作用特点。现代药理研究中针对内
源性物质的调节机制，网络学说的兴起等均为现代中药的调
节作用机制提供了科学依据。中药的作用在于全面调理。
因此在中药药效指标的选择上既要从“正气”———机体内在
的抗病机制，又要从“祛邪”———对致病因子的直接杀灭、抑
制两大方面考虑选择观测指标，并从功能、组织、细胞、基因
多水平进行定性定量考察，综合考虑机体的整体状况，如生
存质量、并发症发生率、死亡率、寿命的长短等，才能充分体
现中药作用多靶点、多途径、多层次、多效微能的整体综合调
节作用的特点，对中药药效做出正确评价。虽然强调多指标
评价，但指标选择应依据病种及主治病证有所侧重，如治疗
消渴病应以血糖相关指标为主，解热应以发热相关指标为
主，分清主次，如此指标的选择才不会舍本逐末，事倍功半。
２５ 数据处理
“多效微能，整体涌现”是中药药效的表现特征。中药的
多效性决定了中药药效考察的多指标特点。如何对这些指
标数据做出综合评价是药效研究过程中重要的一步。目前
大多采用单指标统计分析的方法，不利于对无终点事件发生
的病症疗效的综合评价。如今关于中药药效综合评价的方
法处于探索阶段，采用数学模型的方法对中药的多项药效参
数进行综合评价，涉及的模型有最简单的加减乘除法，也有
非线性回归法、神经网络法、矩阵法及模糊数学的应用，在评
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第３３卷第７期
２００８年４月
中 国 中 药 杂 志
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Ｖｏｌ．３３，Ｉｓｓｕｅ ７
Ａｐｒｉｌ，２００８