全 文 ：#药事管理#
基于多次临床试验的中医药疗效评价研究思路
吕爱平 3 o王永炎
k中国中医科学院 o北京 tsszssl
≈摘要 多数研究报告所显示的中医药治疗疗效比西药低 o不是中医药临床疗效的确切结果和最终结果 o而
是用西医思维利用现有临床疗效评价方法的结果 ∀从一种治疗方法治疗后出现的有效与无效人群的差别之中找
到规律才是中医辨证论治的重要体现 ∀将从该差别中找到的与疗效相关的要素列入纳入和排除标准 o再进行二次
临床验证试验乃至多次临床试验 o追求中医药治疗适应症的针对性是中医辨证论治临床疗效评价的主要方法 ∀
≈关键词 临床疗效评价 ~临床试验 ~中医药
≈中图分类号 u{x1x ≈文献标识码 ≈文章编号 tsst2xvsukussylty2tv{w2su
≈收稿日期 ussy2sv2sz
≈基金项目 国家基础研究计划项目kussv≤
xtztstl ~国家自
然科学基金重大计划项目k|sus|ssul
≈通讯作者 3吕爱平 oר¯ }kstslywsyzytt o∞2°¤¬¯} ¤¯³½·q¦²°
临床疗效评价是对药物 !手术 !预防措施 !治疗方案和特
定形式的治疗单元的评价 o识别所考核治疗措施本身的特异
性治疗作用和确定新的治疗方法的不良反应或安全性 ∀临
床疗效评价已经在现代医药学中得到广泛的应用 o并对药物
的临床应用产生广泛的指导作用 ∀现代临床疗效评价和方
法有基本成型的体系 o但面对中医学的临床试验 o由于中医
辨证论治理论的特殊性 o评价体系显然需要中医学思维的参
与和方法学自身的完善 ∀中医学自古至今 o在我国卫生健康
事业中起着十分重要的作用 o因此 o加强中医药临床疗效评
价研究是中医走向世界的迫切需要 ∀
1 临床疗效评价应与推动中医辨证论治理论发展联系起来
辨证论治是中医学重要的指导性理论 ~辨证论治理论的
传统形成过程可以概括为 }从临床经验k临床疗效评价结果l
出发 o在积累经验的基础上 o经过分析和理论总结 o再反馈应
用于临床并加以验证和补充 ∀因此 o中医治疗过程事实上也
是辨证的过程 ∀传统辨证理论是建立在应用传统分析方法
总结传统临床经验的基础上 o总结方法没有随现代科学进步
而变化 o没有利用现代数学和统计方法 o其理论的完善性受
到传统经验积累 !分析方法的限制 o因此从中医临床疗效出
发 o完善中医经验积累方法和分析方法 o是推动中医辨证论
治理论发展的重要途径≈t ∀
2 须用中医辨证论治的思维对现有临床评价方法进行中医
药临床疗效评价
利用现有临床疗效评价方法来评价中医治疗方法的疗
效 o结论多为阴性 ∀美国 ≤≤ 资助的中医药临床疗效评
价结果阴性多 o我国关于中医临床治疗性文献的评价结论也
都是提出应该加强中医的 ≤× 临床试验 ∀这种评价只注意
有效率结论 o没有注意中医药疗效评价与中医辨证论治理论
思维模式相关 ∀如果研究思路没有创新 o一种药物或者一种
治疗方法 o运用统一的临床疗效评价技术 o其治疗效果是相
对一致的 o不可能有所提高 ∀因此 o应该充分考虑到中医药
临床疗效评价过程中中医理论的指导作用 o从中医辨证论治
过程中思考中医药临床疗效评价的方法学问题 ∀以疾病分
类学为基础的治疗学往往都是强调有效率 o不强调有效与无
效之间有无联系 o没有从这种关系中找到一种调整治疗方
案 !提高疗效的途径和方法 ∀而利用这些联系就是利用中医
辨证论治理论思维模式开展中医临床试验的科学基础≈u ∀
3 基于适应症的多次临床试验是中医药临床疗效评价方法
研究的主要途径
药物都有自己特有的适应症 ∀西药的适应症来自基础
研究 o在新药临床观察过程中得以证明 o并在以后的临床应
用中不断修正 ∀中药的适应症根于临床的辨证论治 o较难在
新药基础研究过程中发挥出来 ∀疾病诊断 !疗效判断和临床
设计原则是当今生物医学普遍接受的客观事实 o中医药临床
疗效评价研究不可能否定这些事实 o而是源于这些规则 o并
结合中医理论加以发展 ∀中医药临床疗效评价研究离不开
中医辨证论治理论的指导 o而要提高中医药治疗方案的有效
性 o必须在临床试验中充分利用中医基本理论和基本概念 o
使治疗方案找到更合适的人群和更理想的适应症 o从而进一
步提高该治疗方案的疗效 ∀现在多数研究报告所显示的中
医药治疗疗效比西药低 o不是中医药临床疗效的确切结果和
最终结果 o是用西医思维利用现有临床疗效评价方法的结
果 ~从一种治疗方法治疗后出现的有效与无效人群的差别之
中找到规律才是中医辨证论治的重要体现 ~将从该差别中找
到的与疗效相关的要素列入纳入和排除标准 o再进行二次临
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第 vt卷第 ty期
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中 国 中 药 杂 志
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床验证试验k特别强调的是 o根据二次临床试验结果 o可以开
展多次临床试验 o使该治疗方案的适应症更具有针对性l o追
求中医治疗适应症的针对性开展多次临床试验是中医辨证
论治临床疗效评价的主要方法 ∀因此 o适应症研究是中医药
临床疗效评价基础研究的必然趋势 o是提高中医临床疗效的
必然要求 o是推动中医辨证论治理论现代发展的主要
动力≈v ∀
4 第一次临床试验主要是全面收集中医证候信息和疾病相
关信息
第一次临床试验为多中心 !非盲法 !开放的临床试验 o其
目的是初步建立中医药临床疗效评价指标体系 o收集生物信
息差别 o为第二次临床验证试验提供依据 ∀建议选择目前全
国性学会推荐的治疗方案或者上市的药物 o在规范的临床试
验设计的基础上 o全面收集有用信息 o包括中医证候信息 !疾
病相关信息 ∀中医证候信息的描述以医学领域可接受为标
准 o建议对中医证候信息进行英文表述≈w ∀疾病相关信息包
括 }诊断相关信息k诊断所需信息l !疾病基础研究进展相关
信息 ∀值得指出的是 o建议应用药物基因组信息学 !药物代
谢组学和药物代谢物组信息学技术 o获得更多的现代生物医
学信息 o并探索有效与无效人群的关系提供更多的信息 ∀
5 利用非线性分析方法分析无效与有效人群的中医证候信
息 !方剂药理信息和疗效结果的相互关系
利用现有统计学软件 o对临床疗效进行评价 o特别是应
用相关分析方法 o并借用其他复杂系统的非线形分析方法 o
分析疗效与中医证候信息 !现代生物医学信息 !药物基因组
学 !药物蛋白质组学和药物代谢组学信息的相关关系 o探索
与疗效的正 !负相关指标 o为第二次临床试验适应症范围确
定提供科学依据 ∀作者前期的类风湿性关节炎临床试验中 o
结果表明 }关节疼痛和关节压痛与中药治疗疗效正相关 o夜
尿多则呈负相关 ~西药治疗中 o关节压痛和口渴与其疗效正
相关 o眩晕呈负相关 ~根据主观症状与疗效的回归分析结果 o
对原始数据进行再次分析 o表明将主观症状列入适应证中西
药治疗的疗效有所提高 ~结果说明一些主观症状与中西药治
疗 kµ«¨ ∏°¤·²¬§¤µ·«µ¬·¬¶o类风湿性关节炎l的疗效呈一定的
相关性≈x ∀结果提示 }应加强症状对疗效影响的研究 o将症
状纳入药物治疗的适应证 ∀
6 第二次临床试验主要是验证适应症的可靠性
第二次临床方案原则应该是随机对照 o盲法评价的规范
的临床试验 ∀建议对照用现代西医推荐的药物或者治疗方
案 ∀根据第一次临床试验结果所分析出的相关结果 o初步确
定该治疗方法的新的适应症 o进行第二次临床试验 ∀笔者预
测 }第二次临床试验的病人选择更有针对性 o疗效将有所提
高 ∀根据这次临床试验结果 o还可以总结出新的适应症指
标 o进行再一次的临床试验 o找到更加精确的适应症 ∀事实
上 o这种不断寻找新的适应症过程 o是中医辨证论治理论发
展的过程 o也是方剂证候分类的主要途径 ∀该中医证候分类
理论将指导该治疗方法未来的临床运用 o为中医辨证论治理
论发展提供一种发展动力机制 ∀
总之 o根据二次或者多次临床试验结果总结出中医治疗
的适应症 o是中医药临床疗效评价的主要思路和方法 o也是
中医辨证论治理论发展的主要途径 ∀
≈参考文献
≈t 吕爱平 q中医证候理论对疾病治疗思想的影响 q中国中西医结
合杂志 ousst outkwl }vs| q
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用 q中医杂志 oussx owyktl }x q
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效关系的回归分析 q中西医结合学报 oussx ovkyl }wvu q
Μετηοδολογιχαλτηουγητσ ον χλινιχαλ εφφιχαχψ εϖαλυατιον ωιτη µ υλτιπλε χλινιχαλτριαλσ
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第 vt卷第 ty期
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中 国 中 药 杂 志
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