全 文 ：·信息交流·
生物技术通报
BIOTECHNOLOGY BULLETIN
1 国内外重大研发进展
随着科学技术的日新月异，以转基因技术为核
心的农业生物技术发展尤为迅猛。截至 2014 年，转
基因作物全球种植面积达到 1.81 亿 hm2，转基因作
物育种技术及其产业在经历了技术成熟期和产业发
展期之后，目前已进入以抢占技术制高点与经济增
长点为目标的战略机遇期。与此同时，转基因技术
在改善动物生产性能、抗病能力、开发乳腺生物反
应器等领域不断发展。转基因物种涉及了猪、牛、
羊、鸡、鱼、家蚕、果蝇等，涉及的性状囊括了生
长、繁殖、抗病、饲料转化率、肉质、人源化器官、
新型药物等，转基因动物所表现出的优异表型，展
示了其广阔的应用前景。我国虽然研究开发的整体
实力同发达国家还具有一定的差距，但现在已经初
步建成了包括功能基因克隆、大规模遗传转化、品
种选育、安全评价、产品开发、应用推广等各环节
在内的转基因育种科技创新和产业发展体系，拥有
抗病虫、抗逆、品质改良、营养健康等重要基因的
自主知识产权与核心技术，并在棉花、水稻、玉米、
猪、牛、羊等转基因生物的基础研究和应用研究方
收稿日期 ：2014-11-04
基金项目 ：中央级公益性科研院所基本科研业务费（1610392014010）
作者简介 ：王友华，男，硕士，助理研究员，研究方向 ：分子生物学，科技管理 ；E-mail ：wangyouhua@caas.cn
通讯作者 ：孙国庆，男，研究员，研究方向 ：分子生物学，科技管理 ；E-mail ：sunguoqing01@caas.cn
国内外转基因生物研发新进展与未来展望
王友华1  孙国庆1  连正兴2
（1. 中国农业科学院生物技术研究所，北京 100081 ；2. 中国农业大学，北京 100094）
摘 要： 近年来，转基因技术在研发方面取得了全球化性进展，被誉为有史以来应用最快的技术，已显示出巨大的经济效益、
社会效益和生态效益，未来将在满足国家粮食安全、生态安全、人民健康需求等方面发挥不可替代的作用。重点介绍了转基因技
术在动植物领域的国内外重大研发进展，并对转基因技术的未来发展进行了展望，对分析当前的转基因技术研究和市场应用具有
一定的参考价值。
关键词 ： 转基因技术 ；研发 ；进展 ；展望
DOI ：10.135601j.cnki.biotech.bull.1985.2015.04.033
Progress and Prospect of the Genetically Modified Organism in the
Domestic and International
Wang Youhua1 Sun Guoqing1 Lian Zhengxing2
（1. Biotechnology Research Institute，Chinese Academy of Agriculture Science，Beijing 100081 ；2.China Agricultural University，
Beijing 100094）
Abstract: In recent years, a globalism success of transgenic technology research and development has been achieved and it is known as th
e most rapid growing application during the history of social development, which shows great value in economy, society and ecology. In the future,
transgenic technology will play an irreplaceable role on national food security, ecological security and human health requirement. In this paper
, we introduced the significant progress in animal and plant research both in domestic and overseas, and prospects for the future development of
transgenic technology. It is a certain value for analyzing the research and development of transgenic technology.
Key words: transgenic technology ；research and development ；progress ；prospect
2015, 31(3):223-230
生物技术通报 Biotechnology Bulletin 2015,Vol.31,No.3224
面取得了重大突破。
1.1 转基因植物领域取得的进展
1.1.1 抗生物逆境 2011 年，美国专利商标局公开
了有关转基因植物及其生产方法的专利申请共 571
件，其中抗病虫等生物逆境的专利 120 件。过表达
抗性基因提高植物抗病虫能力作为经典转基因育种
手段在抗病、抗虫等领域不断得以更新和优化。广
泛挖掘并应用 Bt 资源成为植物基因工程领域的热
点［1］。此外，科学家还从不同生物来源中鉴定出多
种对蚜虫、夜蛾、甲虫等具有抗虫活性的抗生物素
等蛋白，有望发掘更多有应用价值的抗虫基因资源，
提高转基因作物的广谱抗虫性［2］。近年来兴起的
RNAi 技术在培育转基因抗病毒作物上表现出良好的
应用前景，利用该技术已获得了小麦、甜菜、水稻、
木薯、香蕉和柑橘等抗病毒转基因新品种［3］。复合
性状转基因作物的市场需求与研发态势也日趋加速，
2010 年先正达公司研发的抗秋粘虫、甘蔗食心虫、
玉米穗蛾等多种害虫的转基因抗虫玉米，已在美国、
加拿大、巴西、阿根廷获得种植批准。抗虫棉的研
究开发是我国独立发展转基因育种，打破跨国公司
垄断，抢占国际生物技术制高点的范例［4］。转基因
抗虫水稻获批生产应用安全证书，转基因抗虫玉米
也已进入到环境释放阶段，蓄势待发。基础研究方
面，克隆了一批具有自主知识产权的重要性状基因，
并进行了育种价值评估，为转基因作物新品种培育
储备了重要功能基因资源。在我国多家科研单位已
分别利用鉴定的 Bt 基因转化水稻、玉米、马铃薯等
作物，获得了农艺性状良好的抗水稻螟虫、玉米螟、
马铃薯甲虫的转基因植株。利用 RNAi 技术研发转
基因抗虫、抗病毒作物也取得了重要进展［5］。抗虫
转基因玉米现已完成生产性试验，对玉米螟表现高
抗，已具备了产业化条件。
1.1.2 抗非生物逆境 围绕功能基因、转录因子、
信号因子等方面开展抗旱、耐盐碱、抗高温、冷害
研究，以期获得性状优良的作物新品种是转基因作
物研发的重点之一。目前研究工作集中在作物的渗
透调节类基因、抗氧化保护类基因、分子伴侣类基
因等功能基因的挖掘与鉴定、抗逆相关转录因子及
其调控机制研究，以及信号因子在胁迫条件下信号
传导途径研究等［6］。孟山都公司开发的转耐旱基因
（cspB，蛋白调节基因）玉米 DroughtGard（MON87460）
在干旱胁迫下产量显著增加，2010 年 12 月获美国
食品药品管理局批准用于食品和饲料，2012 年美国
农业部对其解除管制，2013 年我国批准进入转基因
玉米进口名单。该公司针对非洲的水资源现状，计
划于 2017 年在非洲撒哈拉沙漠以南地区推进抗旱性
转基因玉米的商业化种植［7］。我国在作物生产中，
除了受到病虫害的侵袭外，干旱、盐碱、低温等非
生物胁迫也是导致作物减产的重要原因。开展非生
物逆境胁迫相关功能基因的研究也是我国科学家的
重要任务之一。目前，已从水稻、小麦、玉米及特
殊生境生物中克隆了许多非生物逆境相关功能基
因，包括转录因子和信号传导相关基因，如 SNAC1、
CBF3、DREB1、WIN1、OsWR1 和 CIPK 等 ； 渗 透
调节基因，如 adc、TPSP、P5CS 等 ；脱水保护蛋白
基因，如 HVA1 和 LEA3-1，以及离子泵和离子转运
蛋白 RWC3 基因等。将这些基因转到植物中，能显
著提高转基因植物的抗非生物逆境能力。在诸多抗
逆作物的研发中，转基因耐旱小麦、玉米是目前处
于研发阶段较领先的耐旱作物，由中国农业科学院
培育的转基因小麦新品系水分利用效率提高 15％以
上、产量提高 10％以上，具有较大的生产应用潜力。
另一类抗非生物胁迫的转基因研究主要是抗除草剂
转基因作物创制，转基因大豆新品系呼交 06-698 等
大田表现高抗草甘膦，转基因抗草甘膦玉米已于
2012 年获得农业部批准进入生产性试验阶段，转基
因抗草甘膦作物实现商品化生产将有利于打破跨国
公司在该产业上的垄断。2008 年，由华中农业大学
培育的转基因 Bt 抗虫水稻“华恢 1 号”和“Bt 汕优
63”已获得在湖北省的生产应用安全证书，对整个
亚洲乃至世界转基因水稻的应用起到了积极的推动
作用［8］。
1.1.3 产量提高 通过转基因技术实现作物增产主
要从库容（穗粒数、粒重）、株型（赤霉素、芸苔素
内酯）、光合产物分配（蔗糖转运子、细胞壁转化酶、
淀粉合成）、来源强度（CO2 吸收、卡尔文循环、光
敏色素、叶片衰老）、氮和水利用效率、转录因子调
控等多方面加强［9］。全基因组关联分析技术、大规
模基因组测序技术等新技术、新方法的发展，为规
2015,31(3) 225王友华等：国内外转基因生物研发新进展与未来展望
模化、高通量基因筛选提供了快捷手段，极大地提
升了基因资源发掘与利用的效率，越来越多的产量
相关基因被分离鉴定。如异戊烯基转移酶（ZmIPT2）
控制玉米籽粒发育过程中细胞分裂素的合成［10］，水
稻细胞壁转化酶 GIF1 调控蔗糖在籽粒中卸载，促进
籽粒灌浆［11］；CCT 结构域的核蛋白（Ghd7）控制株
高、抽穗期和每穗粒数［12］。孟山都公司的抗农达高
产大豆已进入高级开发期，在世界各地不同环境条
件下不同的种植季进行了测试，均表现出抗性稳定，
产量提高的特性。近几年来，我国围绕水稻、玉米、
大豆等主要农作物开展了大量工作，在产量相关功
能基因挖掘方面的研究有了较出色的进展。随着基
因组测序与基因功能鉴定方法、设备的进步，越来
越多的控制作物农艺性状的功能基因被克隆出来，
这些基因的克隆在分子水平上加深了我们对作物生
长发育和产量形成的理解。如分蘖是决定产量的一
个重要农艺性状，中国科学院李家洋院士团队等围
绕水稻分蘖开展十多年研究，发现了重要调控新机
制，建立了调控水稻株型建成的基本工作模型，对
于水稻产量研究具有重要意义［13］。利用理想株型基
因 IPA1 选育的新株型水稻新品系川农 1A/Y665-2-4、
津科稻 533 等高产量性状特征显著。
1.1.4 品质改良 现代分子生物技术的进展为改良
植物营养品质提供了有效的技术支撑，在水稻、玉
米、大豆、油菜等主要农作物中的应用取得了较好
的成绩。目前已发展了包括内源蛋白质序列的修饰、
同源优质蛋白基因的过量表达、异源优质蛋白基因
的转移和表达、人工合成新蛋白基因、以及增加游
离的必需氨基酸的含量等改良作物蛋白质营养价值
的方法。目前已获得富含叶酸的西红柿、高蛋白含
量的土豆、高维生素 C 含量的西红柿、草莓和马铃
薯、高油酸大豆、高 Ω-3 脂肪酸油用大豆、高花青
素西红柿等［14］。水稻作为人类的主粮之一，目前已
发展到第二代，研发重点主要放在稻米品质改良，
营养强化，以及后期的医疗保健等方面，如富含维
生素 A 的金米稻、高赖氨酸、高铁及富含叶酸的转
基因水稻等［15］。 国内营养品质改良还处于起步阶段，
主要集中在蛋白质与氨基酸改良方面，在作物、蔬菜、
瓜果等各个领域中都有阶段性的创新。例如我国的
转基因耐贮番茄“华番 1 号”，能降低番茄在运输、
储藏时的经济损失，早在 1997 年经农业部批准进入
商品化生产 ；马铃薯花粉特异水溶性蛋白的编码序
列转入玉米可以使种子干重中赖氨酸含量提高 10%
以上 ；如在小麦中引入高赖氨酸蛋白基因能使种子
中蛋白质和其中赖氨酸的比例都得到 10% 以上的提
高［16］；通过转基因技术能使水稻籽粒中直链淀粉含
量大比例下降［17］；拟南芥和烟草中引入利什曼原虫
的蝶呤还原酶（PRT1）已经证实能使植物叶酸含量
得到一定程度的提高［18］。中国农业科学院完成了高
表达植酸酶的玉米新种质创制，并于 2009 年获得了
生产应用安全证书，并已选育出 LY16、LY35 等多
个品种。
1.1.5 养分高效利用 通过转基因技术应用，改造
作物营养调控通路，从而提高作物对土壤固有养分
资源和肥料高效利用已成为当前转基因作物研发的
重点之一。随着水稻等植物全基因序列被完全破译
后，大量与养分吸收、运输和利用相关的基因即将
被迅速鉴定出来［19］。创制的磷高效积累、锰高效
积累、酸性磷酸酶缺失和硅吸收弱等突变材料，对
深入研究植物高效吸收土壤固有养分肥料和对养分
高效利用养分分子机制，进而培育养分吸收利用高
效性转基因植物有重要作用。如孟山都研发的氮高
效玉米可在正常氮含量的条件下增产，在较低氮含
量的条件下稳产，这将为农民提供一种既节约成本
又利于稳产高产的重要选择。国内目前研究主要围
绕在在养分高效植物基因型的筛选及表型分析上。
有较大进展的研发主要集中在水稻上，浙江大学成
功克隆了在植物中具有明确提高磷效率功能的转录
因子 OsPTF1 和对磷高亲和转运体 Pht1 家族成员
OsPht1 ；2 和 OsPht1 ；6［20］；南京农业大学对水稻
中氮高效转运蛋白 NRT2 家族成员功能及其相互作
用进行深入研究，探明了 OsNRT2.3a 的表达模式并
应用于水稻转基因研究［21］。对上述基因的表达方式
及其作用逐步了解，有助于理解植物在氮磷养分缺
乏条件下做出的适应性反应，并为利用基因工程改
良植物性状，提高其对土壤氮磷的利用效率拓宽基
因资源。
1.1.6 植物生物反应器 通过转基因技术，以植物
为表达系统生产药用抗体、酶、结构蛋白、抗原（疫
苗）、生物质（生物塑料）和药物等已成为国际生
生物技术通报 Biotechnology Bulletin 2015,Vol.31,No.3226
物技术研究的前沿领域。目前用于表达工业用 / 药
用蛋白的植物种类已达到 20 多种，表达的目标蛋白
达上百种。国际上已有以孟山都等为首的 20 余家公
司专门从事植物生物反应器生产生物医药产品的研
究。ProdiGene 公司已用玉米商品化生产了两种研究
和诊断用酶 ；Planet Biotechnology 公司用烟草生产的
抗体治疗牙齿腐朽和流行性感冒的药物在美国已进
入临床实验。我国在利用植物生产药用蛋白领域也
取得了可喜的进展，利用水稻胚乳细胞生产的人血
清白蛋白产品已注册并在国内及欧美等国销售。目
前我国的抗体、疫苗和药用蛋白已达 24 种，包括人
源抗狂犬病毒单克隆抗体、膀胱癌单链抗体、新城
疫病毒融合蛋白、轮状病毒衣壳糖蛋白 VP7、人凝
血 IX 因子、鸡 α-干扰素、降钙素、人血清白蛋白
和乳铁蛋白等。所用到的植物种类包括番茄、烟草、
樱桃、马铃薯、紫花苜蓿、水稻及生菜等 7 种。如
陈超和张铁刚利用烟草表达了人源抗狂犬病毒单克
隆抗体［22］，申慧峰等在烟草叶绿体中表达了肠致病
性大肠杆菌的编码 F4ac 菌毛亚单位蛋白［23］。目前，
高表达人血清蛋白水稻新品系已进入到生产性试验。
1.2 转基因动物领域取得的进展
1.2.1 动 物 转 基 因 抗 病 育 种 疯 牛 病、 禽 流 感、
SARS、肠炎型沙门氏菌和布病等动物源性人畜共患
病的多次、重复性爆发，引起了全球恐慌，由于该
类型传染病疫苗的匮乏，利用转基因技术开发强抗
病力新品种成为抗病育种的全新手段与方法。2007
年，Richt 等利用基因打靶技术获得了疯牛病相关基
因（PRNP）双位点敲除的转基因牛，其在体外试验
中能够良好的抵御疯牛病的传播。利用表达小分子
干扰 RNA 技术，育成抗禽流感的转基因鸡（英国罗
斯林研究所）、抗蓝耳病的转基因猪（中国农业大学）、
对布氏杆菌具有强抗性的转基因羊等，均表现出了
良好的疾病抗性。动物转基因技术将在抗病育种、
环境生态安全、人畜共患病预防等诸多方面发挥独
特的优势，造福子孙后代。我国是世界上畜禽养殖
数量最多的国家，高密度、集约化饲养为病原体快
速传播与突变提供了温床，造成了抗生素的大量使
用以及畜禽产品中抗生素的残留等诸多问题，并引
发了食品安全危机，因此抗病育种变得非常重要与
迫切。近几年，科研人员在动物转基因抗病育种领
域做了大量的研究工作，取得了突破性进展。2009
年中国农业大学通过 RNA 干涉技术和体细胞核移
植技术获得抗蓝耳病（猪繁殖与呼吸综合症）转基
因猪，攻毒后蓝耳病毒抑制率达到 60% 以上，活体
攻毒，转基因猪的蓝耳病的感染率明显下降，现已
开展中间试验 ；获得转溶菌酶基因的转基因猪，实
现抗仔猪腹泻疾病，并已进入生产性试验。2011 年
中国农业大学获得过表达 TLR4 基因的转基因绵羊，
病毒攻击后，表现出强烈的急性炎症反应，加大了
对病原体的清除能力 ；获得了表达抗 IBV 的小 RNA
转基因鸡，对转基因鸡免疫细胞体外进行 IBV 攻毒
后，IBV 病毒的复制明显减弱，急性期的炎症因子
明显降低，表现出了良好的抗病毒复制特征。
1.2.2 产量 / 品质改良 转基因技术在改善动物各
类经济性状，如生长速度加快、瘦肉率提高，肉质
品质提高，饲料利用率提高和抗病力增强等方面不
断取得新进展［24］。美国科学家将鱼类的抗寒基因
转移到鲑鱼基因组内，转抗寒基因鲑鱼可在寒冷条
件下表达生长激素基因，从而使其达上市体重的时
间缩短了一半。利用基因敲除、转入功能基因或性
状基因等，培育产肉量增加、肉品质、产毛率及毛
品质改善的家畜新品种也取得了重要进展。通过动
物乳腺表达获得人类所需的食用蛋白已获得多项成
果。转酪蛋白基因、转硬脂酰辅酶Ａ基因羊，从而
提高奶的营养价值。新西兰科学家培育出转 β-酪蛋
白和 k-酪蛋白基因牛已完成安全性评价，产业化正
在推进［25］。多不饱和脂肪酸转基因克隆猪的培育成
功，标志着转基因动物育种进入了新的发展历程［26］。
中国科学院水生生物所建立了 5 个快速生长效应且
能稳定遗传的转“全鱼”生长激素基因黄河鲤家系，
其第一代平均体重即达到对照鱼的 1.6 倍。黑龙江
水产研究所转生长激素鲤鱼最大个体体重达到了对
照鱼的 2 倍。获得了肌肉生长抑制素基因（Myostatin）
敲除的转基因猪和转基因牛，从而提高了产肉率，
其中肌抑制素基因敲除猪已进入生产性试验阶段，
达到国际领先水平。品质改良方面，成功获得了富
含 ω-3 不饱和脂肪酸转基因猪和转基因牛，在肌肉
和脂肪中不饱和脂肪酸含量大幅提高，为改善膳食
中营养成分的比例，提高人群健康水平提供新的动
2015,31(3) 227王友华等：国内外转基因生物研发新进展与未来展望
物产品。获得了转 IGF-1、GF-5、乙酰丝氨酸硫化
氢酶等基因绒山羊，提高了绒山羊产绒量和品质。
2009 年首次获得具有产业化价值的人 α-乳清白蛋
白转基因奶牛，牛奶中 α-乳清白蛋白最高含量达到
1.5 g/L。
1.2.3 动物生物反应器 利用动物作为生物反应器
生产医用蛋白的研发工作已在各领域取得进展。目
前，国际上主要的动物生物反应器包括山羊、奶牛、
猪、兔、小鼠、家蚕等，主要利用血液系统、动物膀胱、
禽类的卵及哺乳动物乳腺等生产目标产物。利用转
基因动物乳腺系统生产的具有重要临床治疗价值的
药用蛋白已达十多种，其中组织溶酶原激活因子
（tPA）、a1 胰蛋白酶（a1-AT）及抗凝血酶Ⅲ、人血
红蛋白（Hb）、人乳铁蛋白（LF）已进入临床试验
阶段。美国 GTC 公司利用转基因山羊乳腺生物反应
器生产的重组人抗凝血酶Ⅲ（ATryn，一种可供人类
使用的抗凝血药，既能用于冠状动脉旁路手术，又
能治疗烧伤、败血病等）已在欧洲和美国上市。美
国科学家 Maga 等培育出乳汁中分泌人溶菌酶的转基
因山羊，可以用于预防婴幼儿腹泻疾病，2009 年已
在美国上市［27］。目前，进入临床试验的动物生物反
应器重组蛋白药物已达 100 多种，全球从事动物生
物反应器研发的企业有 20 多家，包括 5 家上市公司。
自 1983 年我国成功获得表达乙肝病毒表面抗原的
转基因兔以来，在医药保健和疫苗制备两个领域开
展转基因动物生物反应器研发，并取得了惊人的成
就［28］。医药保健领域，已经在牛、羊、猪等动物体
内成功表达了许多贵重的药用蛋白，如抗肿瘤蛋白、
提高免疫力蛋白、疾病治疗相关蛋白等。2008 年获
得首例胚胎冷冻保存的体细胞克隆牛和首例携带有
人胰岛素基因的转基因克隆牛 ；获得了乳腺中高表
达可治疗人 B 淋巴细胞癌等恶性肿瘤的 CD20 蛋白
的转基因牛，为挽救癌症患者生命和降低药物成本
具有划时代意义。2009 年中国农业大学获得富含人
乳铁蛋白的转基因牛，乳铁蛋白含量达到目前国际
报道的最高水平，在国际上处于领先地位。2012 年
获得含有转乳糖分解酶基因克隆牛，乳糖分解酶可
以将乳糖分解为被任何人利用的半乳糖和葡萄糖，
有望给患有乳糖不耐症的人群提供“放心奶”。疫苗
制备方面，通过动物生物反应器获得有胚癌、乙肝、
口蹄疫等疾病相关抗原。2011 年山东青岛森淼公司
初步纯化了山羊乳腺表达的人乙肝疫苗抗原，进一
步拓宽了动物乳腺生物反应器的应用范围。中国农
业科学院用家蚕生物反应器成功表达了口蹄疫病毒
DNA 疫苗和保留全部病毒结构基因及病毒核衣壳结
构蛋白加工系统的口蹄疫病毒亚基因组结构疫苗，
该技术已进入生产性试验，并获得了英国专利授权。
转人乳铁蛋白奶山羊已进入环境释放阶段。
1.2.4 用于疾病研究的转基因动物模型 目前，很
多研究表明绝大多数疾病与基因遗传均有一定程度
的相关性，通过转基因动物作为疾病模型研究遗传
与疾病的关系，对于开展病理治疗研究与新药筛选，
预防治疗与疾病有重要意义。利用转基因动物技术
建立的疾病动物模型，在阐明遗传改变所产生的效
应，确定致病基因的功能和致病机理等方面发挥着
重要作用，且具有筛选准确、经济、试验次数少等
优势［27］。目前已经建立起了各种人类遗传病的小鼠
模型，包括老年性痴呆症、帕金森病、关节炎、肌
肉营养缺乏症、肿瘤发生、高血压、内分泌功能障
碍、动脉硬化症、焦虑症、抑郁症等，但其解剖学、
生理学都明显区别于人类，具有许多局限性。狨猴
因其生理特征等与人类更为接近，故转基因狨猴是
传染病、免疫学和神经障碍性疾病很好的模型。目
前已制备了含有可导致肌营养不良的突变基因的转
基因狨猴，转 GFP 标记基因且可遗传给下一代的转
基因狨猴，这些大动物模型的制备有望应用于帕金
森氏症等疾病的研究。我国转基因动物模型研究在
神经系统、代谢系统、肿瘤、心血管疾病、传染病
等领域也取得诸多重要性进展。2010 年中科院昆明
动物研究所成功培育出中国首例转基因猕猴，非人
灵长类动物模型的研制成功为人类重大疾病研究奠
定了重要基础。中国科学院通过在猪体内导入家族
性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的突变型人 SOD1 基因，
用体细胞核移植的方法成功制备了猪的 ALS 疾病模
型，为揭示 ALS 疾病机理和开发治疗药物提供了新
的动物模式［29］。由深圳华大基因研究院等单位联
合研发获得的生物节律转基因模型猪，对生物节律
的药物新靶点发现及临床前药效学评价具有重要的
科学意义和临床意义［30］。2010 年中国科学院赖良
学团队联合美国爱默瑞大学成功获得了人类亨廷顿
生物技术通报 Biotechnology Bulletin 2015,Vol.31,No.3228
舞蹈症的转基因猪模型和抗超急性免疫排斥反应的
基因敲除猪，首次在转基因猪大脑中发现与人类亨
廷顿舞蹈症患者脑中类似的神经细胞凋亡现象［31］。
2011 年，该团队在世界上首次建立了对糖尿病和心
血管并发症的研究有重要应用价值的 PPARγ 基因敲
除猪模型，首次实现了该技术在大动物内源性基因
敲除中的应用［32］。
1.2.5 其他
（1）转基因动物为人类提供器官配件 ：转基因
动物是人类最好的器官库，能提供从皮肤、角膜，
到心、肝、肾等“零件”。猪在解剖、组织及生理上
与人类最为相近，是器官库的最佳选择。2012 年澳
大利亚科学家成功去除了猪的半乳糖苷酶基因，为
将动物器官移植到人体上铺平了道路。目前我国约
有 150 万尿毒症、300 多万角膜病和 400 万白血病
患者以及 3 000 万肝病患者在等待供体器官，但是
供体器官的严重不足，致使一些病人在漫长的器官
等待中死去。猪体内器官在体积与功能上都和人较
为接近，科学家希望通过培育适配性器官的转基因
猪为人类提供所需器官。2010 年，中国农业科学院
成功研制出敲除 α-1，3 半乳糖苷转移酶基因（GGTA1）
单敲除的近交系五指山小型猪，是我国第一例敲除
超急性免疫排斥基因的异种器官移植猪，为我国创
建器官移植猪迈出了关键的一步。
（2）动物遗传资源的保护 ：动物遗传资源保护
实质上是保护遗传的物质基础和遗传物质多样性，
以及遗传信息的表观修饰状态。转基因动物研究中
所涉及的细胞传代培养、胚胎细胞的体外操作、体
细胞核移植等多项技术，可以实现遗传信息的有效
保存与利用。动物体细胞克隆技术的发展与成熟，
有效提升了转基因动物生产效率，拓宽了动物克隆
技术的应用领域。2001 年意大利人通过异种克隆获
得濒危物种欧洲盘羊 ；2008 年日本科学家获得 16
年前冰冻小鼠的克隆后代 ；2009 年西班牙人获得 10
年前灭绝的野山羊的克隆后代［25］。我国已经开展了
大规模的体细胞克隆与胚胎工程等大型高技术研发
工作，先后获得了体细胞克隆牛、羊（绵羊和山羊）
和猪等动物，克隆动物成功率和成活率居世界之首，
克隆动物的群体数量不断扩大，由此而催生的转基
因克隆动物大规模生产，建立了较为完善的技术体
系。利用高新技术进行动物遗传资源保护，将在不
久将来取得重大进展。
（3）特殊用途 ：培育出转基因环保猪，其唾液
所产生的植酸酶可以消化植物磷，粪便含磷量减少
了 75%，为解决养殖业的环境污染问题提供了有效
方案。产蛛丝蛋白转基因山羊可生产高强度丝线，
被称为“生物钢”，在医疗、军事、航天等工业市场
有广阔的应用前景。利用转基因山羊乳腺生产丁酰
胆碱酯酶解毒剂，有效预防军事化学武器的使用。
转基因动物的利用为军用或民用特种生物材料制备
提供了新途径。
2 趋势及展望
以“组学”和合成生物学作为转基因生物技术
未来发展的新特征，将会对社会和经济产生越来越
广泛的影响。在重要功能基因资源挖掘上，表现出
系统化、规模化和高通量 ；在目标性状上，表现出
产量与营养并重，兼顾健康和环保 ；在种质资源上，
着重考虑拥有不同功能的复合性状，以满足社会日
益发展的需求。
2.1 重要功能基因资源的来源呈多样化挖掘
功能基因来源呈多样化趋势，从微生物、特殊
生境植物等物种中挖掘抗旱、养分高效利用、营养
改良等功能基因已成为当前研究的重点，全基因组
关联分析技术、大规模基因组测序技术等新技术、
新方法的发展，为规模化、高通量基因筛选提供了
快捷手段，极大地提升了基因资源发掘与利用的效
率。同事，基因组学、蛋白质组学、代谢组学等新
兴学科的兴起为农业生物技术的发展注入了新的推
动力。
2.2 复合性状转基因作物的研发力度不断加强
发展初期，转基因事件主要集中在同一功能基
因应用于不同作物种类。随着科学技术的不断发展，
已实现一种作物种类同时拥有不同的性状功能等多
方向、立体性的跨越式发展。安全高效的多基因聚
合的复合性状正成为转基因技术研究与应用的重点。
未来的混合型转基因作物将兼具抗害虫、抗除草剂、
抗干旱和增加特殊物质含量的诸多优良特性。2010
年，孟山都公司推出了首个富含 8 个不同性状叠加
的转基因玉米（2 个抗除草剂基因和 6 个抗虫基因），
2015,31(3) 229王友华等：国内外转基因生物研发新进展与未来展望
预示着未来玉米育种产业的发展趋势。
2.3 输出性状转基因作物日益丰富
新一代转基因植物将围绕改良产品品质，增加
营养，提高食品的医疗保健功能，或用作工业原料，
增加农副产品的附加值等不断开发“输出性状”，使
消费者直接得益，较之以防治病虫草害为目标的第
一代转基因作物具有更为广阔的市场开发前景。
2.4 转基因动物将为人类医学发展作出重要贡献
随着单细胞测序、外显子测序、转录组测序、
GWAS（全基因组关联分析）等现代高技术快速发展，
产奶、生长、抗病及繁殖性状有强密切关联的性状
基因将不断得到挖掘和应用。转基因动物作为基因
功能活体验证的最佳模型，可直观阐明基因作用通
路，同时也可用于药物筛选、开发新型药物等。利
用转基因动物模型已经发现了与长寿、细胞衰老和
组织再生等相关的重要功能基因，此项技术的广泛
应用，必将对人类长寿、重大疾病的预防与治疗等
发挥独特的作用。
参 考 文 献
［1］Gatehouse AM, Ferry N, Edwards MG, et al. Insect-resistant biotech
crops and their impacts on beneficial arthropods［J］. Phil Trans R
Soc B, 2011, 366 ：1438-1452.
［2］ Chougule NP, Bonning BC. Toxins for Transgenic Resistance to
Hemipteran Pests［J］. Toxins, 2012, 4 ：405-429.
［3］ López-Gomollón S, Dalmay T. Recent patents in RNA silencing in
plants ：constructs, methods and applications in plant biotechnology
［J］. Recent Patents on DNA & Gene Sequences, 2010, 4 ：155-
166.
［4］ Zhang H, Tian W, Zhao J, et al. Diverse genetic basis of field-
evolved resistance to Bt cotton in cotton bollworm from China［J］.
Proc Natl Acad Sci U S A, 2012, 109（26）：10275-10280.
［5］ Zhang ZY, Yang L, Zhou SF, et al. Improvement of resistance to
maize dwarf mosaic virus mediated by transgenic RNA interference
［J］. Journal of Biotechnology, 2011, 153 ：181-187.
［6］ Wang CR, Yang AF, Yue GD, et al. Enhanced expression of
phospholipase C 1（ZmPLC1）improves drought tolerance in
transgenic maize［J］. Planta, 2008, 227 ：1127-1140.
［7］ 陈洁君 , 张维 , 宛煜嵩 , 等 . 全球转基因作物发展现状及趋
势［J］. 农业生物技术学报 , 2011, 19（2）：369-374.
［8］孙国庆 , 金辉 , 宛煜嵩 , 等 . 中国转基因水稻的研究进展及产业
化问题分析［J］. 生物技术通报 , 2010（12）：1-6.
［9］Van Camp W. Yield enhancement genes ：seeds for growth［J］.
Current Opinion in Biotechnology, 2005, 162 ：147-153.
［10］Brugiere N, Humbert S, Rizzo N, et al. A member of the maize
isopentenyl transferase gene family, Zea mays isopentenyl
transferase 2（ZmIPT2）, encodes a cytokinin biosynthetic enzyme
expressed during kernel development［J］. Plant Molecular
Biology, 2008, 67（3）：215-229.
［11］Wang E, Wang J, Zhu X, et al. Control of rice grain-filling and yield
by a gene with a potential signature of domestication［J］. Nature
Genetics, 2008, 40（11）：1370-1374.
［12］Xue WY, Xing Y, Weng X, et al. Natural variation in Ghd7 is an
important regulator of heading date and yield potential in rice［J］.
Nature Genetics, 2008, 40（6）：761-767.
［13］Xu C, Wang Y, Yu Y, et al. Degradation of MONOCULM 1 by
APC/CTAD1 regulates rice tillering［J］. Nature Communications,
2012, 3 ：750.
［14］Butelli E, Titta L, Giorgio M, et al. Enrichment of tomato fruit with
health-promoting anthocyanins by expression of select transcription
factors［J］. Nature Biotechnology, 2008, 11（26）：1301-1308.
［15］ James C. Global status of commercialized biotech /GM Crops ：
2014, ISSSA Briefs, 2009 ：226.
［16］孙晓波 , 房瑞 , 余桂红 , 等 . 转高赖氨酸含量基因（Cflr）小麦
植株的获得及种子中蛋白质和赖氨酸的含量分析［J］. 江苏
农业学报 , 2010（16）：1162-1169.
［17］陆长丽 , 胡小兰 , 纪丽莲 . 转基因水稻的蛋白改良和毒理学评
价［J］. 中国稻米 , 2012, 18 ：22-26, 40.
［18］鹿晔 , 刘晓宁 , 姜凌 , 等 . 过表达蝶呤还原酶 PTR1 基因促进
植物叶酸合成的研究［J］. 中国农业科技导报 , 2012, 14 ：49-
56.
［19］Preuss CP, Huang CY, Tyerman SD. Proton-coupled high-affinity
phosphate transport revealed from heterologous characterization in
Xenopus of barley-root plasma membrane transporter, HvPHT1 ；
1［J］. Plant, Cell and Environ, 2011, 34, 681-689.
［20］Ai PH, Sun SB, Zhao JN, et al. Two rice phosphate transporters,
OsPht1 ；2 and OsPht1 ；6, have different functions and kinetic
properties in uptake and translocation［J］. The Plant Journal,
2009, 57 ：798-809.
生物技术通报 Biotechnology Bulletin 2015,Vol.31,No.3230
［21］ Feng HM, Yan M, Fan x, et al. Spatial expression and regulation of
rice high-affinity nitrate transporters by nitrogen and carbon status
［J］. Journal of Experimental Botany, 2011, 62 ：2319-2332.
［22］ 陈超 , 张铁钢 . 人源抗狂犬病毒单克隆抗体载体的构建及烟
草转基因研究［J］. 生物学通报 , 2011, 46（2）：46-49.
［23］Shen H, Qian B, Chen W, et al. Immunogenicity of recombinant
F4（K88）fimbrial adhesin FaeG expressed in tobacco chloroplast
［J］. Acta Biochim Biophys Sin, 2010, 42（8）：558-67.
［24］黄永震 , 贺花 , 陈宏 . 动物转基因技术研究新进展及其在牛育
种上的应用［J］. 中国牛业科学 , 2011, 37（4）：35-40, 51.
［25］李宁 , 汤波 . 动物生物产业发展动向［J］. 中国家禽 , 2011,
33（15）：1-4.
［26］Lai L, Kang JX, Li R, et al. Generation of cloned transgenic pigs
rich in omega-3 fatty acids［J］. Nat Biotechnol, 2006, 24（4）：
435-436.
［27］ 赵胤泽 , 汪琳 , 柏亚铎 , 等 . 转基因动物技术的主要应用［J］.
检验检疫学刊 , 2010 6 ：70-74.
［28］ 薛爱红 , 王友华 , 孙国庆 . 我国转基因生物反应器的研发［J］.
高科技与产业化 , 2011, 185（10）：34-37.
［29］Yang H, Wang G, Sun H, Shu R. Species-dependent neuropathology
in transgenic SOD1 pigs［J］. Cell Research, 2014, 24 ：464-481.
［30］Liu H, Li Y, Wei Q. Development of transgenic Minipigs with
expression of antimorphic human cryptochrome 1［J］. PloS One,
2013, 8（10）：e76098.
［31］ Yang D, Wang CE, Zhao B, et al. Expression of Huntington’s
disease protein results in apoptotic neurons in the brains of cloned
transgenic pigs［J］. Human Molecular Genetics, 2010, 19（20）：
3983-3994.
［32］ Yang D, Yang H. Generation of PPARγ mono-allelic knockout pigs
via zinc-finger nucleases and nuclear transfer cloning［J］. Cell
Research, 2011, 21 ：979-982
（责任编辑 李楠）